Isto, segundo o que diz a própria bula do ROJUZDA®, da Bristol-Myers Squibb Farmacêutica Ltda. Os efeitos adversos descritos são apenas os observados em ratos: em seres humanos, nem mencionam. A bula diz que "todos esses achados são considerados riscos potenciais em pacientes pediátricos". A bula está em inglês.
Ministério da Saúde
Agência Nacional de Vigilância Sanitária
2ª Diretoria
Gerência-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas
RESOLUÇÃO-RE Nº 1.584, DE 16 DE ABRIL DE 2026
Art. 1º. Publicar a aprovação condicional das petições secundárias de medicamentos biológicos (...)
BRISTOL-MYERS SQUIBB FARMACÊUTICA LTDA
ROJUZDA
PRODUTO BIOLÓGICO - Modificação Pós-Registro - CLONE
"Indicações terapêuticas | Síndromes mielodisplásicas (SMD) Luspatercept é indicado em adultos para o tratamento da anemia dependente de transfusão devido a síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo, baixo e intermediário (ver seção 5.1). β-talassemia | Luspatercept é indicado para o tratamento de pacientes adultos com anemia dependente de transfusão associada à beta-talassemia."
"Toxicidade em ratos jovens | Em um estudo com ratos jovens, o luspatercept foi administrado do dia pós-natal (DPN) 7 ao DPN 91 nas doses de 0, 1, 3, ou 10 mg/kg. Muitos dos achados observados em estudos de toxicidade de dose repetida em ratos adultos foram replicados nos ratos jovens. Esses achados incluíram:
: glomerulonefrite renal
: hemorragia/congestão
: necrose
: mineralização da glândula adrenal
: mineralização da mucosa gástrica
: redução do peso cardíaco
: edema dos membros posteriores/patas
Os achados relacionados ao luspatercept exclusivos dos ratos jovens incluíram:
: atrofia tubular
: hipoplasia da medula renal interna
: atraso na idade média de maturação sexual em machos
: efeitos no desempenho reprodutivo (menores índices de acasalamento)
: diminuição não adversa da densidade mineral óssea em ratos machos e fêmeas
Os efeitos no desempenho reprodutivo foram observados após um período de recuperação superior a 3 meses, sugerindo um efeito permanente. Embora a reversibilidade da atrofia/hipoplasia tubular não tenha sido examinada, considera-se que esses efeitos também sejam irreversíveis. Efeitos adversos nos rins e no sistema reprodutivo foram observados em níveis de exposição clinicamente relevantes e na menor dose testada; portanto, não foi possível estabelecer um NOAEL (Nível de Efeito Adverso Não Observado). Além disso, neoplasias hematológicas foram observadas em 3 dos 44 ratos examinados no grupo de dose mais alta (10 mg/kg). Todos esses achados são considerados riscos potenciais em pacientes pediátricos."
