"(...) embriões humanos podem ser modificados (...)"
"(...) potencial de alterar genes humanos e produzir bebês sob medida (...)"
"(...) As aplicações são tantas que a possibilidade de editar genes humanos gera temores."
"(...) proibir a implantação de embriões humanos alterados."
"(...) Lei de Biossegurança, que proíbe a engenharia genética em embriões humanos."
"(...) é possível corrigir falhas no DNA de embriões humanos produzidos por fertilização in vitro."
"(...) a aplicação para a correção de embriões humanos está distante."
"Pesquisadores corrigem em embriões humanos mutação associada a uma doença cardíaca."
"(...) edição de genes para corrigir em embriões humanos uma mutação responsável pelo desenvolvimento tardio de uma doença cardíaca."
"(...) a equipe de Jianqiao Liu, da Universidade Médica de Guangzhou, na China, já havia restaurado em embriões humanos 2 genes ligados a 2 formas de anemia (...)"
"(...) outros grupos na China haviam tentado usar a técnica para editar embriões humanos, sem sucesso."
"(...) a lei americana permite o uso de embriões humanos apenas na pesquisa de tratamento de doenças complexas."
"Avanço genético deve possibilitar que porcos 'criem' órgãos humanos"
"(...) doação de órgãos do animal para seres humanos."
"(...) o vírus poderia "escapar" do material genético para infectar os tecidos humanos."
"Humanos editados | Jiankui He, pesquisador chinês que afirma ter editado o genoma de bebês humanos (...)"
"(...) a criação de super-humanos (...)"
Artigos CDS relacionados
07.Abr.2022
01.Out.2025
Biblioteca Nacional de Medicina do Centro Nacional de Informação Bio-tecnológica dos EUA
O que é CRISPR/Cas9? O sistema CRISPR/Cas9 (ing. Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats - port. Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Inter-espaçadas/Cas9) é uma tecnologia de edição génica que está provocando uma grande revolução na pesquisa biomédica. Ele possibilita corrigir erros no genoma e ativar, ou desativar, genes em células e organismos de maneira rápida, económica e relativamente fácil. A tecnologia possui diversas aplicações laboratoriais, incluindo a geração rápida de modelos celulares e animais, triagens genómicas funcionais e o imageamento em tempo real do genoma celular. Já foi demonstrado que ela pode ser utilizada para reparar DNA defeituoso em camundongos, curando-os de doenças genética e há relatos de que embriões humanos podem ser modificados de forma semelhante. Outras aplicações clínicas potenciais incluem a terapia génica, o tratamento de doenças infecciosas - como o HIV - e a engenharia de material autólogo do paciente para tratar câncer/cancro e outras enfermidades. Nesta revisão, apresentaremos uma visão geral do CRISPR/Cas9, com ênfase em seu possível impacto na especialidade de pediatria. Embora a tecnologia provavelmente exerça um efeito significativo na pediatria por meio de suas aplicações laboratoriais, aqui nos concentraremos em seu potencial clínico. Também descreveremos algumas das dificuldades e controvérsias éticas associadas a essa tecnologia inovadora.
EMBRAPA
Tecnologia CRISPR-Cas para edição genômica | Nos últimos anos, a tecnologia de edição genômica baseada no uso de nucleases "engenheiradas", ou quiméricas, está revolucionando as abordagens de engenharia gênica e ampliando o repertório de animais e plantas geneticamente modificados, o que era impossível de ser obtido com as tecnologias tradicionais de manipulação gênica. O sistema enzimático quimérico CRISPR-Cas é uma poderosa ferramenta que permite realizar modificações genéticas precisas e específicas nas cadeias de DNA, ou gerar rearranjos genômicos. Entre as aplicações de CRISPR/Cas, destacam-se:
: as alterações da expressão gênica por meio do silenciamento, repressão, indução e ganho de função
: modulação e alteração da atividade de proteínas
: introdução de genes exógenos para induzir novas características em espécies cultivadas
: identificação, alterações em módulos gênicos determinantes de características de interesse agrícola possibilitando acelerar a domesticação de plantas
: sua aplicação como ferramenta na biologia sintética.
As projeções para o futuro próximo indicam o uso de CRISPR/Cas para transferência de genes, tolerância aos estresses bióticos e abióticos, modulação da transcrição, melhoramento do sistema fotossintético de plantas, engenharia de receptores, produção de plantas haploides e a criação de novas espécies para cultivo.
O que é o CNPEM?
Rua Giuseppe Máximo Scolfaro 10.000
Polo II de Alta Tecnologia de Campinas - Campinas/SP, Brasil CEP 13083-100
O Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM) é uma instituição científica de fronteira, aberta, multidisciplinar e multiusuário. Como Organização Social, o CNPEM é supervisionado pelo MCTI e colabora com outros parceiros do Sistema Nacional de Ciência, Tecnologia e Inovação para enfrentar desafios estratégicos e demandas emergentes. Com apoio do MEC, também mantém a Ilum Escola de Ciência, que oferece um curso superior gratuito em Ciência e Tecnologia. O CNPEM atua em áreas como nanotecnologia, biociências, biotecnologia, biorrenováveis e instrumentação científica, oferecendo infraestrutura e expertise para a comunidade científica, e promovendo pesquisa interna, inovação, treinamento e extensão. Além disso, é responsável pelo Sirius, uma das mais avançadas fontes de luz síncrotron do mundo, em expansão com recursos do Novo PAC, que também financia a construção do Orion, complexo laboratorial de máxima biossegurança.
Instalações Abertas | Laboratórios de alta complexidade tecnológica - Instalações abertas para atender demandas das comunidade científica e tecnológica e, assim, promover o desenvolvimento nacional. +7.038 pesquisadores externos atendidos
Pesquisa e Desenvolvimento | Temas estratégicos e de fronteira - Programas de pesquisa e inovação multidisciplinares com potencial impacto econômico e social. +2.458 publicações associadas
Apoio à Geração de Inovação | Parcerias com empresas - Transferência de tecnologia e know how, escalanomento de processos e busca por soluções para problemas de alta complexidade tecnológica. +84 projetos com empresas
Treinamento, Educação e Extensão | Capacitação e Difusão - Capacitação de recursos humanos em temas de fronteira e difusão do conhecimento científico e técnico. +4.286 pesquisadores capacitados
Laboratórios
Laboratório Nacional de Luz Síncrotron | Desvendando a estrutura da matéria na escala de átomos e moléculas
Laboratório Nacional de Biociências | Transformando desafios científicos em tecnologias para a saúde humana
Laboratório Nacional de Biorrenováveis | Biotecnologia impulsionando a transição energética e a bioeconomia
Laboratório Nacional de Nanotecnologia | Nanociência, tecnologia e inovação para o desenvolvimento sustentável
Ilum Escola de Ciência | Curso de graduação multidisciplinar e disruptivo em Ciência, Tecnologia e Inovação
Laboratório de Edição Genômica
Sobre a instalação | O Laboratório de Edição Genômica (LEG) oferece suporte técnico e científico para a geração de células knockouts de mamíferos por meio da tecnologia CRISPR/Cas9. O LEG disponibiliza serviços voltados à produção de maquinaria de edição genômica e ao planejamento estratégico dos experimentos, com foco em oferecer treinamento e apoio especializado nas etapas críticas do processo de edição gênica. O LEG visa ampliar a capacidade nacional em edição genômica, promovendo a autonomia tecnológica e acelerando a geração de modelos para pesquisas biomédicas, farmacológicas e biotecnológicas.
Núcleo de Tecnologia em Edição Genômica
(NuTEG)
A terapia gênica é um tratamento inovador, parte dos chamados Produtos de Terapia Avançada (PTA). Há mais de uma década, essa área tem evoluído no mundo todo, trazendo avanços promissores para o tratamento de doenças humanas. No final de 2023, as agências regulatórias do Reino Unido e dos EUA aprovaram, pela primeira vez, uma terapia gênica baseada em CRISPR/Cas9 (CASGEVY™) para o tratamento de doenças hematológicas, como anemia falciforme e beta talassemia. Atualmente, esse tratamento vem demonstrando ótimos resultados e está em expansão global. No Brasil, a ANVISA já aprovou o registro de 9 produtos de terapia gênica, incluindo
Zolgensma®, para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME)
Kymriah®, para alguns tipos de Leucemia e linfoma
Roctavian®, para hemofilia A
Luxturna®, para distrofia hereditária da retina
Em 2025, o Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela 1ª vez o medicamento Zolgensma® em 2 pacientes brasileiros. O Núcleo de Tecnologia em Edição Genômica (NuTEG) do LNBio está desenvolvendo protocolos de edição gênica utilizando tecnologias avançadas, como CRISPR/Cas9, Prime Editing e Base Editing, visando o tratamento de doenças humanas que ainda não possuem alternativas médicas curativas. Além disso, estamos trabalhando na otimização do encapsulamento e entrega desses PTAs para o desenvolvimento de tratamentos mais seguros e eficazes.
Algumas publicações sobre Crispr
09.Mar.2016
Uma ferramenta para editar o DNA
Sistema copiado de bactérias, CRISPR-Cas9 pode catalisar descobertas em biologia e medicina e suscita temores éticos. Um sistema que permite a bactérias reconhecer e combater invasões virais promete uma novidade significativa na genética. Trata-se de uma proteína guiada por uma molécula de RNA que corta as fitas de DNA em pontos específicos e ativa vias de reparo. No Brasil, vários pesquisadores já se preparam para incorporar às suas linhas de pesquisa a técnica criada em 2012. É uma história que está no início e por enquanto rendeu poucos resultados palpáveis. Vale a pena ficar de olho, tanto pelo que o sistema tem de promissor quanto pelo potencial de alterar genes humanos e produzir bebês sob medida, o que suscita cautela a ponto de se discutir uma moratória ao seu uso. "É um grande equalizador, até nós conseguimos fazer", brinca o médico José Xavier Neto, do Laboratório Nacional de Biociências (LNBio), em Campinas, sobre o sistema que ficou conhecido como CRISPR-Cas9. A sigla significa Conjunto de Repetições Palindrômicas Regularmente Espaçadas, que funciona com uma proteína associada, a Cas. A CRISPR-Cas9 pode ser inserida em células usando vírus, ou por meio de injeções de DNA, nas fases iniciais de um embrião. Uma molécula de RNA sintetizada especialmente serve de guia para atingir o gene que se pretende alterar (ver infográfico). São procedimentos ao alcance da maior parte dos laboratórios de genética, o que confere autonomia aos pesquisadores. No laboratório de Xavier tudo começou com Ângela Saito, que à época fazia doutorado sob orientação do biólogo Jörg Kobarg, na Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), e precisava produzir um roedor com deficiência na produção de uma determinada proteína (nocaute) para estudar seu papel na leucemia. Nas bancadas de Xavier, ela começou o tedioso processo tradicional, em que é preciso gerar e rastrear as manipulações genéticas em centenas de clones de células-tronco embrionárias. Para aprender a fazer esse trabalho de escala quase industrial ela foi, ainda durante o doutorado, ao Centro de Câncer MD Anderson da Universidade do Texas, onde acabou aprendendo a nova técnica com o geneticista norte-americano Richard Behringer. Voltou ao laboratório paulista trazendo na bagagem os vetores que injetaria nos embriões de camundongos para produzir os nocautes que necessitava. Deu certo: Ângela ensinou os colegas e, em pouco mais de um ano, o laboratório já produziu nocautes para quatro genes diferentes. O potencial da CRISPR-Cas9 na pesquisa de agentes causadores de doenças também atraiu os parasitologistas venezuelanos Noelia Lander e Miguel Chiurillo, interessados em estudar o parasita Trypanosoma cruzi, causador da doença de Chagas, e quem sabe contribuir para o desenvolvimento de terapias alternativas. Atualmente em estágio de pós-doutorado na Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp em colaboração com os bioquímicos Aníbal Vercesi e Roberto Docampo, argentino que é professor na Universidade da Geórgia, nos Estados Unidos, e atua como professor visitante na universidade do interior paulista, Noelia já mostrou que consegue alterar genes em artigo de 2015 na revista mBio. Ela avariou genes ligados ao flagelo dos parasitas – a estrutura semelhante a uma cauda que lhes permite locomover-se. "É um fenótipo muito fácil de enxergar, porque o flagelo se separa do corpo celular e o parasita fica depositado no fundo da garrafa", explica. A prova de conceito é uma vitória porque os tripanossomos têm se mostrado muito eficazes em resistir a qualquer tentativa de manipulação genética. Agora, nos estudos com genes envolvidos na sinalização celular por cálcio, vem a parte que pode ajudar no combate a essa doença que carece de tratamento eficaz na fase crônica. "Os níveis de cálcio mudam muito quando o parasita infecta o hospedeiro", explica. "Se conseguirmos mexer nessas proteínas, que são diferentes entre o parasita e o hospedeiro vertebrado, pode ser o caminho para uma terapia alternativa." O combate à transmissão da dengue é o objetivo do biólogo Jayme de Souza-Neto, do campus de Botucatu da Universidade Estadual Paulista (Unesp). No mosquito Aedes aegypti, ele comparou os RNAs transcritos de mosquitos infectados e resistentes ao vírus em populações naturais em Botucatu, interior paulista, e Neópolis, em Sergipe, e identificou genes que podem estar ligados à resistência. "Estamos começando a fazer as mutações nos genes dos mosquitos", relata. Até julho, ele pretende ter no laboratório populações nas quais poderá verificar se a suscetibilidade ao vírus foi alterada. Ainda longe no horizonte, a ideia é produzir mosquitos resistentes, que por não serem infectados também não transmitem a doença aos seres humanos. O projeto tem avançado no âmbito da colaboração estabelecida entre a FAPESP, a Unesp e a Universidade de Keele, no Reino Unido (ver Pesquisa FAPESP nº 230). Souza-Neto passou três meses no laboratório de Julien Pelletier, que esteve em Botucatu por quatro meses. "Em Abril ele deve voltar para começarmos as injeções nos embriões de mosquitos", planeja o pesquisador. A bióloga Natália Gonçalves está lidando com sujeitos maiores: cães da raça golden retriever usados como modelo para estudos da distrofia muscular de Duchenne, uma doença degenerativa que acaba impedindo os pacientes de andar e comer (ver Pesquisa FAPESP nº 237). Durante o doutorado ela estabeleceu linhagens de células reprogramadas (células-tronco de pluripotência induzida, ou iPSCs) a partir de células da pele dos cães. Agora, no estágio de pós-doutorado sob supervisão de Carlos Eduardo Ambrósio, da Faculdade de Zootecnia e Engenharia de Alimentos da Universidade de São Paulo (FZEA-USP), pretende estabelecer a linhagem com células de cães distróficos e corrigir o gene defeituoso para produção da proteína distrofina em parceria com o geneticista francês Jean-Paul Concordet, do Museu Nacional de História Natural, em Paris. "Já sabemos qual região do gene está faltando, então a ideia é produzir esse pedacinho e inseri-lo", planeja. Ela tem muito trabalho pela frente: enquanto a técnica para inativar genes com CRISPR-Cas9 já está razoavelmente dominada, o sucesso na inserção de trechos específicos ainda é baixo. A geneticista Maria Rita Passos Bueno, do Instituto de Biociências da USP (IB-USP), também aposta na edição do DNA para estudar doenças humanas com a ajuda da pesquisadora Erika Kague, que aprendeu a técnica no final do estágio de pós-doutorado na Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos. O doutorando Luciano Abreu Brito estabeleceu uma linhagem de peixe-paulistinha, o zebrafish (ver Pesquisa FAPESP nº 209), para estudar fissura de lábio palatino. "Encontramos a mutação por sequenciamento em pacientes, agora posso inserir no peixe para testar se é mesmo relevante para a doença", conta. Em células humanas isoladas, a doutoranda Danielle Moreira inseriu mutações ligadas ao autismo. No futuro, ela pretende usar iPSCs que possam dar origem a neurônios, para verificar se as alterações genéticas identificadas em pacientes alteram o funcionamento de células nervosas. Lygia da Veiga Pereira, geneticista do IB-USP, também está começando a alterar diretamente células humanas. Sua aluna de mestrado Juliana Sant’Ana está em contato com o geneticista Chad Cowan, da Universidade Harvard, nos Estados Unidos, para aprender como utilizar o CRISPR-Cas9. A ideia é provocar no gene da proteína fibrilina a mutação típica da síndrome de Marfan. Uma vez bem-sucedida em células de fácil cultivo, Lygia pretende passar à linhagem de células-tronco desenvolvida em seu laboratório, a BR-1 (ver Pesquisa FAPESP nº 153). "Quero produzir células cardíacas e células de osso com a mutação", planeja. A facilidade de trabalhar com a CRISPR-Cas9 permite passar por essa fase com relativa rapidez e chegar ao que interessa: o estudo de como a doença se comporta em diferentes tecidos. "A ciência vai começar quando pudermos comparar essas células."
Estrutura proteica | Maria Rita explica que o conhecimento sobre o sistema CRISPR-Cas9 está avançando rapidamente na busca por uma exatidão cada vez maior na edição. Uma das frentes agora exploradas por Jennifer Doudna, da Universidade da Califórnia em Berkeley, uma das protagonistas no desenvolvimento da técnica, é desvendar como a estrutura da proteína permite que ela se encaixe no DNA e o corte em um ponto específico, conforme mostra artigo publicado em janeiro na revista Science. O bioquímico teuto-chileno Martin Würtele, da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), já se dedicava a desvendar a estrutura tridimensional dessas proteínas antes mesmo da descoberta de Jennifer e sua colega francesa Emmanuelle Charpentier, do Instituto Max Planck de Biologia da Infecção, Alemanha, em 2012. "Começamos a trabalhar há uns cinco anos com diversas proteínas CRISPR-Cas por sua contribuição para a proteção das bactérias contra os seus principais inimigos naturais, os fagos, e pela possibilidade de se fazer edição no DNA", conta. "Mas de lá pra cá descobriram a Cas9, que, ao contrário dos sistemas CRISPR-Cas com que trabalhamos, faz praticamente todo o processo com uma única proteína e é um candidato sério ao Prêmio Nobel." Ele revelou que uma proteína chamada Csm2, retirada de uma bactéria, é formada por uma longa cadeia de aminoácidos em hélice, circundada por três hélices mais curtas. "A proteína Csm2 é completamente diferente das descritas em outros complexos", conta Würtele. Para ele, essa proteína é parte de uma defesa importante da bactéria e o conhecimento de como funciona pode vir a ser usado contra as próprias bactérias. "Há um interesse muito grande de usar fagos como potenciais substitutos de antibióticos." As aplicações são tantas que a possibilidade de editar genes humanos gera temores. Por enquanto está garantida a continuidade das pesquisas, com a proposta de se proibir a implantação de embriões humanos alterados. Muitos pesquisadores revelam preocupação, mas José Xavier Neto não acredita em um risco real. "Os malefícios de se sobrepor à evolução podem ser muito maiores que os benefícios", alerta. "A possibilidade de efeitos off target [não previstos] pode fazer com que se atire no que se viu e acerte o que não se viu, produzindo bebês 'programados' para aparência, ou desempenho, mas com leucemia ou problemas piores." Contra isso existem mecanismos de controle como comitês de ética e, no Brasil, a Lei de Biossegurança, que proíbe a engenharia genética em embriões humanos. O Reino Unido decidiu: em 1º de fevereiro autorizou a edição de genes em células humanas no âmbito de pesquisa científica.
Projetos
1. Geração de camundongo nocaute para o receptor nuclear órfão Coup-TFII: Investigação dos mecanismos moleculares que determinam a expressão atrial-específica do promotor do gene SMyHC3 (nº 2015/10166-9)
Modalidade Bolsa no País - Pós-doutorado
Pesquisador responsável José Xavier Neto (CNPEM)
Bolsista Ângela Saito (CNPEM)
Investimento R$ 169.558,00.
2. Sinalização por íons de cálcio em tripanossomatídeos (nº 2013/50624-0)
Modalidade Auxílio à Pesquisa - Programa SPEC
Pesquisador responsável Roberto Docampo (Unicamp)
Investimento R$ 1.955.088,00
3. Edição gênica por CRISPR-Cas9 na correção da Distrofia Muscular de Duchenne no modelo canino (GRMD) a partir de células de pluripotência induzidas (nº 2015/09575-1)
Modalidade Bolsa no País - Pós-doutorado
Pesquisador responsável Carlos Eduardo Ambrósio (USP)
Bolsista Natalia Juliana Nardelli Gonçalves (USP)
Investimento R$ 169.558,00
4. Caracterização dos mecanismos de ação antidengue mediados pela microbiota intestinal de populações naturais do mosquito Aedes aegypti (nº 2013/11343-6)
Modalidade Auxílio à Pesquisa - Jovens Pesquisadores
Pesquisador responsável Jayme Augusto de Souza-Neto (Unesp)
Investimento R$ 2.209.619,50
5. Geração de mutações no gene FBN1 em Células-Tronco Pluripotentes Induzidas (iPSCs) utilizando o sistema CRISPR-Cas9 (nº 2015/01339-7)
Modalidade Bolsa no País - Mestrado / Capes
Pesquisadora responsável Lygia da Veiga Pereira Carramaschi (USP)
Bolsista Juliana Borsoi Sant’Ana (USP)
Investimento R$ 38.823,80
6. Análise genômica para a compreensão dos mecanismos genéticos etiológicos das fissuras labiopalatinas na população brasileira (nº 2011/23416-2)
Modalidade Bolsa no País - Doutorado
Pesquisadora responsável Maria Rita dos Santos e Passos Bueno (USP)
Bolsista Luciano Abreu Brito (USP)
Investimento R$ 146.770,80
7. Biologia estrutural de proteínas processadoras de ácidos nucleicos em bactérias com elevada relevância biomédica (nº 2011/50963-4)
Modalidade Auxílio à Pesquisa - Regular
Pesquisador responsável Martin Rodrigo Alejandro Würtele Alfonso (Unifesp)
Investimento R$ 496.766,00
17.Mar.2016
Plataforma continental, edição de DNA, mobilidade acadêmica e lagartos teiú
No programa desta semana, o biólogo Yuri Leite, do Laboratório de Mastozoologia e Biogeografia da Ufes, fala sobre fala sobre a hipótese de que a plataforma continental teria abrigado uma extensa área de Mata Atlântica há cerca de vinte mil anos, na Era do Gelo. Essa nova hipótese contraria a teoria dos refúgios, segundo a qual o frio teria forçado a Mata Atlântica a encolher, criando pequenos fragmentos ou ilhas de florestas. O geneticista José Xavier Neto, do Laboratório Nacional de Biociências (LNBio), em Campinas, descreve uma nova técnica de edição do DNA, conhecida como CRISPR-Cas9 (sigla para Conjunto de Repetições Palindrômicas Regularmente Espaçadas) que promete grandes avanços na biologia e na medicina, mas desperta polêmica pelo potencial de alterar genes humanos e produzir bebês sob medida. O professor Clodoveu Augusto Davis Junior, do Departamento de Ciência da Computação da UFMG, comenta os resultados de estudo que mostrou como amobilidade dos pesquisadores brasileiros ao longo da carreira acadêmica é baixa. Ainda nesta edição, o biólogo Cléo Leite, do Departamento de Ciências Fisiológicas da UFSCar, explica como se dá o armazenamento de calor nos lagartos teiú, capazes de manter seu sangue mais quente do que a temperatura ambiente durante o período de acasalamento.
02.Mar.2017
Venha descobrir como saber se uma mitocôndria está respirando, como usar a probabilidade ao seu favor, editar genes e modificar qualquer organismo com a ferramenta CRISPr/Cas9 e não se assuste com esse nome! Neste episódio, Antônio Marinho (Tonho), Carol Lacerda (10º Dan do Kumon) e Fábio Neves (Dalton) entrevistam Ângela Saito, pós doutoranda no Laboratório Nacional de Biociências (LNBio), que faz parte do Centro de Pesquisas em Energia e Materiais.
09.Ago.2017
'Aspectos éticos precisam ser considerados', dizem especialistas sobre técnica com DNA
Especialistas ouvidos pelo Estado afirmam que a nova técnica levanta preocupações éticas e que sua aplicação clínica necessitará de muitos estudos. Pesquisadores comprovaram que é possível corrigir falhas no DNA de embriões humanos produzidos por fertilização in vitro. A Presidente da Sociedade Brasileira de Bioética, Regina Parizi, destaca que esse tipo de método deve ser usado exclusivamente para corrigir problemas de saúde. "Há um temor relacionado ao seu uso em intervenções de melhoramento genético humano. Esse tipo de manipulação ainda está no campo da ficção, mas é preciso ter atenção, porque as consequências seriam muito sérias – agregar à desigualdade socioeconômica uma desigualdade biológica seria uma tragédia. Estudos exaustivos têm de ser feitos para cercar essas técnicas da máxima segurança possível." Angela Saito, do Laboratório Nacional de Biociências (LNBio), do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), utiliza cotidianamente a técnica Crisper para pesquisas em camundongos. "Quando queremos estudar um gene em particular, podemos usar a técnica Crisper para fazer o nocaute, isto é, 'desligar' o gene, inserindo assim uma mutação de interesse. Com isso podemos reproduzir uma mutação que cause uma doença específica e conseguimos estudá-la. A técnica e muito importante para modelos de pesquisa em organismos animais", disse Angela. A pesquisadora elogia a nova técnica, mas alerta para o risco de que ela corrija uma mutação, mas produza outras ainda imprevisíveis. "É um trabalho bem feito, com tecnologias avançadas, mas a aplicação para a correção de embriões humanos está distante. Na prática, o controle do processo é difícil e há risco de que a técnica produza mutações indesejadas." Usuário frequente da técnica CRISPR em seu laboratório, o médico José Xavier Neto, do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), afirma que as aplicações médicas, na forma apresentada no estudo, são improváveis. "O trabalho é uma prova de conceito de alto valor científico, mas ninguém vai usar essa técnica na prática para garantir que seu bebê não terá uma mutação indesejável, porque isso já é feito de uma maneira tremendamente simples". Segundo Xavier, atualmente os embriões são analisados no início de seu desenvolvimento para identificar aqueles que possuem o a cópia mutante do gene. "Na prática, basta identificar os embriões que possuem a mutação deletéria e não implantá-los. Nenhum casal vai optar por editar os genes mutantes se há possibilidade de simplesmente não recorrer a eles. Por isso o estudo é uma investigação puramente científica, como aplicação, não se sustenta." Eficácia. O pesquisador Daniel Brison, da Universidade de Manchester, do Reino Unido, ressalta que a tecnologia ainda não é totalmente eficaz. "Embora seja um avanço considerável, é preciso destacar que a tecnologia não foi 100% eficiente." Nesse tipo de doença, o porcentual de embriões naturalmente saudáveis gerados pela fertilização é de 50% e o procedimento aumentou a taxa para 74%.
23.Ago.2017
Pesquisadores corrigem em embriões humanos mutação associada a uma doença cardíaca. Pesquisadores liderados pelo geneticista Shoukhrat Mitalipov, da Universidade de Saúde e Ciência de Oregon, nos Estados Unidos, usaram uma técnica de edição de genes para corrigir em embriões humanos uma mutação responsável pelo desenvolvimento tardio de uma doença cardíaca. Essa é a 1ª demonstração feita nos Estados Unidos de que é possível eliminar uma cópia defeituosa de um gene e substituí-la por uma versão íntegra nas células do embrião sem, aparentemente, prejudicar o seu desenvolvimento. Valendo-se da mesma técnica, em Mar.2017, a equipe de Jianqiao Liu, da Universidade Médica de Guangzhou, na China, já havia restaurado em embriões humanos 2 genes ligados a 2 formas de anemia, mas com um índice menor de sucesso. No estudo publicado em 02.Ago na revista Nature, Mitalipov e outros 30 pesquisadores dos Estados Unidos, da Coreia do Sul e da China usaram uma técnica de edição de genes chamada CRISPR-Cas9 para eliminar a cópia alterada do gene MYBPC3, que codifica uma proteína descoberta nos anos 1980 pelo biólogo brasileiro Fernando Reinach. Esses sistema de edição é formado por uma proteína (Cas9) ligada a uma molécula que a direciona a uma região de repetições do DNA conhecida pela sigla CRISPR (ver Pesquisa FAPESP nº 240). A Cas9 corta a fita dupla de DNA e ativa nos embriões os mecanismos de reparo que produziram uma cópia íntegra do MYBPC3 - as células humanas têm duas, mas uma mutada já causa problemas. Antes das equipes de Mitalipov e de Liu, outros grupos na China haviam tentado usar a técnica para editar embriões humanos, sem sucesso. Mitalipov e seu grupo conseguiram aumentar a eficiência e a segurança da técnica ao identificar o momento e o modo mais adequados de adotá-la. Eles injetaram a Cas9 no óvulo com o espermatozoide na fecundação - mesmo assim, ela só funcionou em metade dos casos. Quando foi inserida após a fecundação, os embriões apresentaram um problema chamado mosaicismo: metade de suas células tinha o gene corrigido e metade, a versão defeituosa. Inicialmente, os pesquisadores suspeitaram que, mesmo quando corrigiu o problema do embrião, a Cas9 tivesse atuado sobre 15 regiões diferentes da originalmente prevista. Uma análise posterior não encontrou defeitos nessas regiões, sugerindo que o problema estava na técnica de verificação usada. Nenhum embrião foi implantado em mulheres, algo não permitido nos Estados Unidos. O trabalho prepara o caminho para o uso clínico de terapias baseadas nessa ferramenta, escreveram Nerges Winblad e Fredrik Lanner, do Instituto Karolinska, na Suécia, na Nature. E levanta questões éticas. Teme-se, por exemplo, que a edição de genes possa ser usada para gerar pessoas mais fortes ou inteligentes. "A CRISPR-Cas9 é uma técnica poderosa, que pode corrigir uma mutação", afirma a bióloga Ângela Saito, coordenadora do Laboratório de Modificação do Genoma no Laboratório Nacional de Biologia (LNBio), em Campinas. "Como há o risco de alterações inespecíficas e resultados indesejáveis, mais estudos precisam ser feitos antes que possa ser usada para tratar doenças hereditárias humanas." Para o embriologista José Xavier Neto, também do LNBio, "por ora, a edição de genes apresenta uma solução para um problema que pode ser resolvido de modo mais seguro com a seleção de embriões obtidos por fertilização in vitro antes da implantação no útero".
10.Nov.2017
Ciência avança para criar trigo sem glúten
Técnica natural dos organismos vivos para defesa contra invasores é reproduzida em laboratório. Imagine uma tesoura microscópica que vai até dentro das células e faz cortes cirúrgicos na fita dupla do DNA dos seres vivos. Esse corte retira características indesejadas do genoma que, após regeneração natural da célula, desaparecem completamente. A técnica conhecida como Crispr-Cas9 representa o maior avanço científico já obtido para devolver o prazer de comer massas, pães, biscoitos e inúmeras iguarias gastronômicas à base de trigo para pessoas com doença celíaca, causada pela intolerância às proteínas do glúten. Estima-se que 1% da população mundial, ou 76 milhões de pessoas, tenha a doença, cujos sintomas clássicos são diarreia ou prisão de ventre crônica, dor abdominal, inchaço na barriga, danos à parede do intestino, falta de apetite e, como consequência, anemia, perda de peso e desnutrição. Na onda do estilo de vida de famosos e celebridades, muitos seguem atualmente dietas com redução ou completa eliminação do glúten. Em estudo publicado em Set.2016 pela revista científica Plant Biotechnology Journal, pesquisadores espanhóis e americanos revelaram que, utilizando o Crispr, conseguiram modificar permanentemente 35 de 45 genes de uma variedade selvagem de trigo, o que levou a uma queda de 85% na reação imunológica contra o glúten. O desafio agora é desativar os 10 genes restantes para que a cepa "gluten-free" esteja pronta para testes, mas o fato é que o experimento já mostrou a viabilidade de produzir pães de trigo com baixo teor de glúten. A pesquisa começou em 2014 pelo Instituto de Agricultura Sustentável em Córdoba, na Espanha, e se expandiu de forma colaborativa para a Universidade de Sevilha, também na Espanha, e para a Universidade de Minnesota, nos Estados Unidos.
Edição genética | "Esse trabalho é realmente um avanço sem precedentes na edição genômica de variedades de trigo. Não estamos tão longe da eliminação completa da proteína gliadina (parte do glúten tóxica para quem tem intolerância permanente)", avalia a bióloga Ângela Saito, do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais, em Campinas, onde funciona o Laboratório Nacional de Biociências (LNBio). Ângela trouxe ao Brasil a técnica Crispr-Cas9 após retornar de um doutorado no Anderson Cancer Center, em Houston, em 2013. Atualmente ela usa a ferramenta de edição genética em camundongos, testando sua eficiência no tratamento do autismo, disfunções intelectuais e esclerose múltipla. "O Crispr é muito versátil. Tem enorme potencial para edição dos genomas, seja do trigo, do arroz, dos animais ou do ser humano. Num trabalho recente, divulgado em agosto, os americanos conseguiram com o Crispr corrigir a mutação em um embrião humano que causaria uma cardiopatia", destaca Ângela, lembrando que a lei americana permite o uso de embriões humanos apenas na pesquisa de tratamento de doenças complexas. Alguns cientistas comparam a técnica do Crispr a um corretor ortográfico, que seleciona e substitui as palavras com erro. Mas Ângela Saito prefere a comparação com a tesoura: "A enzima Cas-9 atua como tesoura molecular mesmo. Ela corta as duas fitas do DNA numa localização específica do genoma". Mas como a tesourinha chega a esse local? "É através de um pedaço de RNA chamado RNA Guia. Ele conduz a proteína Cas-9 para uma sequência específica do DNA. Ele pareia na sequência de letrinhas do DNA e a proteína Cas-9 faz o corte. Quando isso acontece, mecanismos de reparo naturais da célula são ativados. Esses mecanismos podem levar à inativação do gene, que nós chamamos de nocaute. No trigo, é isso que eles estão fazendo, é o nocaute do gene", explica Saito. Conta a favor do Crispr o fato de ser um mecanismo de defesa natural e antigo encontrado nas bactérias, que após a visita de um vírus, "se armam" para poder reconhecer o invasor e se defender em próximos ataques. As proteínas associadas à Crispr (Cas9) deslizam pela células como agentes policiais, que identificam, prendem e cortam material genético do vírus, impedindo sua replicação. Além de suprimir o gene indesejado, a técnica permite introduzir uma mutação específica. "Neste caso, é preciso um DNA molde. Mas sempre vão ser utilizados o DNA guia e a Cas-9, para quebra da fita do DNA", explica a bióloga.
Chave e fechadura | "O Crispr é uma revolução genética no mundo todo, tanto na área animal como vegetal", garante o pesquisador da Embrapa Soja Alexandre Nepomuceno, integrante da Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio). Nepomuceno diz que um dos avanços mais recentes foi obtido por chineses, que conseguiram, pela modificação genética, criar suínos resistentes a uma doença respiratória causada por vírus. "A célula é a fechadura e o vírus é a chave. O Crispr modifica um pouco a fechadura e a chave, ou seja, o vírus, não consegue entrar na célula", compara o pesquisador. Na soja, uma das pesquisas com Crispr está voltada para a inativação de proteínas antinutricionais, como as proteínas inibidoras de tripsina, que dificultam a digestão e provocam gases. "Não estamos falando de transgenia. É simplesmente uma mutação no DNA que poderia ocorrer naturalmente. Existem variedades que têm esta característica. O que tentamos fazer é introduzir essa característica em variedades altamente produtivas de soja e de milho. O que levaria anos, o Crispr pode fazer rapidamente", assegura Nepomucemo. Na Embrapa Recursos Genéticos e Biotecnologia, em Brasília, o Crispr é usado na busca de variedades de soja que produzam óleo com altos índices de ácido oleico, como o azeite de oliva. Além de mais saudável para alimentação humana, o óleo com mais ácido oleico tem propriedades emolientes que interessam também às indústrias de cosméticos - para produção de cremes, bronzeadores e protetores solares - e de biocombustíveis. Nas pesquisas com milho, utilizando o Crispr a multinacional Pioneer conseguiu desligar o gene responsável pela molécula amilose e produzir uma variedade com 100% de amilopectina, um carboidrato que fornece energia de fácil digestão e rápida disponibilidade para os músculos. Neste caso, os pesquisadores desligaram um gene que está na rota de produção da amilose. "Com esse gene desligado, o organismo direciona todos os nutrientes para a outra rota metabólica", explica Nepomucemo. De volta ao glúten, estão sendo feitos ensaios clínicos com o trigo "editado" em pessoas que têm a doença celíaca no México e na Espanha. "Ainda serão necessários muitos testes antes que essa linhagem seja liberada para plantio comercial", avalia Airton Vialta, biólogo e doutor em genética de microorganismos do Instituto de Tecnologia de Alimentos de São Paulo. "O glúten é responsável pelas principais características sensoriais na panificação. Por isso, sua eliminação ou substituição nos produtos é um grande desafio tecnológico para a indústria", explica Vialta. O fato é que o Crispr obtém resultados muito mais rapidamente do que os métodos antigos de pesquisa genética. "No médio prazo, há expectativa de avanços no tratamento da doença celíaca. Ferramentas de edição genética [que edita o DNA] têm potencial para desenvolver novas alternativas de produtos a essa população", prevê Flavio Finardi, professor do Departamento de Alimentos e Nutrição Experimental da USP. O termo Crispr é um acrônimo para Grupos de Repetições Palindrômicas Curtas Regularmente Espaçadas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat). Poderia muito bem vir do inglês Crispy - crocante - como um bom pãozinho francês. Infelizmente, cabe lembrar que boa parte da consistência da massa da farinha de trigo se deve ao glúten. Quem sabe a pesquisa genética não dá um jeito nisso também?
04.Jan.2018
Veja avanços da ciência que ganharam destaque em 2017 e desafios que ficam para o próximo ano
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Crispr, técnica de edição de DNA, se consolida | Entenda o que é o Crispr | Uma maneira rápida, fácil e mais barata de cortar o DNA que já vinha, em anos anteriores, trazendo importantes descobertas, foi aplicada em novos estudos este ano. Chamada Crispr, a técnica rendeu uma série de artigos científicos pioneiros ao longo de 2017. Em artigo na "Nature", foi publicada a correção de uma doença cardíaca usando o método. Também foram apresentadas tentativas para a cura do HIV, publicadas na "Cell Reports", além de um projeto que visa "ressuscitar" uma espécie extinta. Os feitos com Crispr abrem também um grande debate ético, já que, entre outras coisas, permitiria a modificação de material genético humano antes do nascimento. Mas também pode ser a solução para uma série de doenças causadas por mutações genéticas. A técnica pode ainda modificar o genoma de um vírus e de outros agentes causadores de doenças para que eles não causem mais dano. Vírus como o da Aids, por exemplo, podem, no futuro, perder a capacidade de atacar as células de defesa humana.
Avanço genético deve possibilitar que porcos 'criem' órgãos humanos | Cientistas usaram técnica de edição de DNA para eliminar vírus de porcos. Cientistas usaram técnica de edição de DNA para eliminar vírus de porcos. Um resultado notável obtido com o Crispr é o de um grupo de cientistas que conseguiu eliminar com sucesso nos Estados Unidos um vírus presente no DNA de 37 porcos, superando um dos maiores obstáculos à doação de órgãos do animal para seres humanos. Experimentos mostraram que o vírus poderia "escapar" do material genético para infectar os tecidos humanos. A técnica pode, no futuro, viabilizar o xenotransplante, o transplante de órgãos entre diferentes espécies.
04.Jan.2018
Técnica que altera DNA vira esperança no combate a doenças genéticas
Por meio de tecnologia conhecida como crispr, cientistas corrigem, ou silenciam, genes que sofreram mutações, podendo auxiliar no tratamento e até bloquear a transmissão de doenças hereditárias. Cezar Xavier carregou durante toda a vida o peso genético de uma doença que acreditava ser incurável. Aos 14 anos, viu a mãe desenvolver os primeiros sintomas de uma forma hereditária de esclerose lateral amiotrófica (ELA) e sabia, desde então, que suas chances de ter a doença eram de 50%. Por volta dos 40 anos, suas pernas e braços começaram a fraquejar, confirmando o diagnóstico que os testes genéticos da época ainda não eram capazes de fornecer: que a mutação responsável pela doença estava, sim, embutida em seu DNA. Nesse meio tempo, Xavier viu muitos de seus parentes sucumbirem à doença, que ataca os neurônios motores do sistema nervoso central, causando degeneração muscular, paralisia e falência respiratória. Hoje, aos 74 anos, porém, ele nunca esteve tão esperançoso. "Até pouco tempo atrás, parecia que tudo que estava sendo feito era para os nossos filhos ou netos. Agora, pela primeira vez, estamos nos dando o direito de sonhar como uma solução já para a nossa geração", diz o cirurgião aposentado, falando por telefone de sua "casa na roça" em Ipanema, pequeno município do sudeste mineiro. O motivo de tanta esperança reside em uma tecnologia revolucionária conhecida como crispr (CRISPR-Cas9, na sigla em inglês), que permite aos cientistas fazer alterações no DNA de forma simples e rápida. Funciona como um editor de texto genético, pelo qual é possível corrigir, ou apagar, palavras (genes) que estão soletradas erradas no genoma humano - abrindo, assim, a possibilidade de se desfazer, ou silenciar, mutações relacionadas a doenças.
12.Jan.2018
Uma tesoura microscópica vai até dentro das células e faz cortes cirúrgicos na fita dupla do DNA dos seres vivos. Esse corte retira características indesejadas do genoma que, após regeneração natural da célula, desaparecem completamente, sem necessidade de inclusão de genes de outras espécies. Isso é o que faz a técnica Crispr, acrônimo para Grupos de Repetições Palindrômicas Curtas Regularmente Espaçadas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat) - considerada uma revolução na pesquisa genética contemporânea, tanto de plantas quanto de animais. A técnica já produziu suínos imunes a determinadas doenças viróticas, trigo com 85% menos de glúten e correção da mutação em um embrião humano que levaria a uma doença cardíaca, entre outros avanços. O Crispr é um mecanismo de defesa natural e antigo encontrado nas bactérias, que após a visita de um vírus, "se armam" para poder reconhecer o invasor e se defender em próximos ataques. As proteínas associadas à Crispr (Cas9) deslizam pelas células como agentes policiais, que identificam, prendem e cortam material genético do vírus, impedindo sua replicação.
Corretor ortográfico | Uma 3ª metáfora para explicar a técnica - descoberta em 2012 pela bioquímica Jennifer Doudna, da Universidade da Califórnia em Berkeley - é a do corretor ortográfico, que seleciona e substitui as palavras com erro. Mas a bióloga Ângela Saito, do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais, em Campinas, prefere a comparação com a tesoura: "A enzima Cas-9 atua como tesoura molecular mesmo. Ela corta as duas fitas do DNA numa localização específica do genoma". Mas como a tesourinha chega a esse local? "É através de um pedaço de RNA chamado RNA Guia. Ele conduz a proteína Cas-9 para uma sequência específica do DNA. Ele pareia na sequência de letrinhas do DNA e a proteína Cas-9 faz o corte. Quando isso acontece, mecanismos de reparo naturais da célula são ativados. Esses mecanismos podem levar à inativação do gene, que nós chamamos de nocaute", explica Saito. Neste ano, os cientistas avançaram de forma inédita para "nocautear" genes do trigo que ativam as proteínas de glúten, causa da intolerância por trás da doença celíaca. Em estudo publicado em setembro pela revista científica Plant Biotechnology Journal, pesquisadores espanhóis e americanos revelaram que, utilizando o Crispr, conseguiram modificar permanentemente 35 de 45 genes de uma variedade selvagem de trigo, o que levou a uma queda de 85% na reação imunológica contra o glúten. O desafio agora é desativar os 10 genes restantes para que a cepa "gluten-free" esteja pronta para testes, mas o fato é que o experimento já mostrou a viabilidade de produzir pães de trigo com baixo teor de glúten. "Esse trabalho é realmente um avanço sem precedentes na edição genômica de variedades de trigo. Não estamos tão longe da eliminação completa da proteína gliadina (parte do glúten tóxica para quem tem intolerância permanente)", avalia Ângela Saito. Ângela trouxe ao Brasil a técnica Crispr-Cas9 após retornar de um doutorado no Anderson Cancer Center, em Houston, em 2013. Atualmente ela usa a ferramenta de edição genética em camundongos, testando sua eficiência no tratamento do autismo, disfunções intelectuais e esclerose múltipla.
Versatilidade | "O Crispr tem enorme potencial para edição dos genomas, seja do trigo, do arroz, dos animais ou do ser humano. Num trabalho recente, os americanos conseguiram com o Crispr corrigir a mutação em um embrião humano que causaria uma cardiopatia", destaca a pesquisadora, que lembra que a lei americana permite o uso de embriões apenas para pesquisa de doenças complexas, proibindo a sua gestação. Versátil, a técnica é utilizada em uma ampla variedade de pesquisas científicas, do tratamento do câncer e da Aids às doenças degenerativas, como Alzheimer e Parkinson, até a produção de novos remédios e alimentos mais saudáveis. Com o Crispr, por exemplo, pesquisadores da Unicamp buscam vencer a resistência à manipulação genética do parasita Trypanosoma cruzi, causador da doença de Chagas. O desafio é extirpar os genes ligados ao flagelo dos parasitas - estrutura semelhante a uma cauda que lhes permite se locomover. Outra pesquisa busca produzir mosquitos resistentes à dengue, que por não serem infectados, também não transmitem a doença aos seres humanos. Na Faculdade de Zootecnia e Engenharia de Alimentos da Universidade de São Paulo (FZEA-USP), o desafio é corrigir genes responsáveis pela distrofia muscular de Duchene, uma doença degenerativa que impede os pacientes de andar e comer. Os modelos de estudo estão sendo feitos em cães da raça golden retriever.
Pesquisas com soja | Na soja, uma das pesquisas com Crispr está voltada para a inativação de proteínas antinutricionais, como as proteínas inibidoras de tripsina, que dificultam a digestão e provocam gases. "Não estamos falando de transgenia. É simplesmente uma mutação no DNA que poderia ocorrer naturalmente. Existem variedades que têm esta característica. O que tentamos fazer é introduzir essa característica em variedades altamente produtivas de soja e de milho. O que levaria anos, o Crispr pode fazer rapidamente", assegura Alexandre Nepomucemo, pesquisador da Embrapa Soja, integrante da Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio). Na Embrapa Recursos Genéticos e Biotecnologia, em Brasília, o Crispr é usado na busca de variedades de soja que produzam óleo com altos índices de ácido oleico, como o azeite de oliva. Além de mais saudável para alimentação humana, o óleo com mais ácido oleico tem propriedades emolientes que interessam também às indústrias de cosméticos - para produção de cremes, bronzeadores e protetores solares - e de biocombustíveis. "O Crispr é uma revolução genética no mundo todo, tanto na área animal como vegetal", garante Nepomuceno. Ele diz que um dos avanços mais recentes foi obtido por chineses, que conseguiram, pela modificação genética, criar suínos resistentes a uma doença respiratória causada por vírus. "A célula é a fechadura e o vírus é a chave. O Crispr modifica um pouco a fechadura e a chave, ou seja, o vírus, não consegue entrar na célula", compara o pesquisador. Nepomuceno destaca a facilidade de uso da ferramenta e a precisão das modificações, que, utilizando um mecanismo de defesa natural, fogem um pouco da polêmica associada aos transgênicos. A revolução é tão recente que ainda não deu tempo de saber se as controvérsias vão se repetir, na mesma intensidade enfrentada pela transgenia.
07.Jan.2019
Prêmio Nobel, descobertas em Marte e mais: o 2018 da ciência
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A edição genética | O cientista chinês He Jiankui, em Nov.2018, apareceu em vídeos divulgados na internet dizendo que teria conseguido editar os genes de 2 bebês gêmeos. A alteração do genoma dessas criaças, segundo ele, as impossibilitaria de contrair o vírus HIV no decorrer de suas vidas. Para realizar isso, Jiankui utilizou a tecnologia CRISPR-Cas9, que permite aos pesquisadores copiarem e colarem material proveninete do DNA.
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07.Jan.2019
Museu nacional, carro no espaço e outros fatos que marcaram a ciência em 2018
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Humanos editados | Jiankui He, pesquisador chinês que afirma ter editado o genoma de bebês humanos - Kin Cheung/Associated Press Em novembro, o médico chinês Jiankui He anunciou que haviam nascido os primeiros bebês geneticamente modificados do mundo. A fala foi suficiente para causar um furor no mundo científico, mesmo sem provas do feito, nem publicação do achado em uma revista científica até o momento. He teria usado a técnica de edição genética conhecida como Crispr, que simplificou a maneira de alterar as informações contidas do DNA mas ainda considerada insegura por especialistas. O gene supostamente alterado está ligado à produção de uma proteína que determina uma espécie de imunidade natural ao HIV. Os questionamentos éticos pairam sobre o suposto feito não só pelas inúmeras possibilidades que são abertas, como a criação de super-humanos, mas pelo fato de que os riscos corridos pelos bebês seriam desnecessários, já que há outras formas de se proteger contra a contaminação por HIV.
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17.Jun.2020
Coquetel enzimático desenvolvido pelo CNPEM aumenta competitividade da indústria nacional do etanol
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Biotecnologia e ciência de ponta viabilizaram engenharia genética | Com o uso de uma ferramenta de edição genética conhecida como CRISPR/Cas9, especialmente customizada para este fungo, os pesquisadores puderam realizar modificações genéticas decisivas no microrganismo, incluindo edição de fatores de transcrição, deleção de proteases e a inserção de enzimas heterólogas (enzimas de interesse, oriundas de outros microrganismos e que com o processo de inserção no fungo o habilitam a produzi-las também).
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08.Mar.2023
Compostos naturais podem aumentar produção de etanol de bagaço de cana
A busca por um coquetel de enzimas melhor | (...) Com o emprego da técnica de edição genética Crispr-Cas9, uma equipe coordenada por Murakami modificou, em 2019, 6 genes do fungo Trichoderma reesei para maximizar sua produção de enzimas de interesse biotecnológico, sobretudo as usadas para a hidrólise de biomassa vegetal. Fungos desse gênero são empregados na fabricação do coquetel enzimático vendido comercialmente para promover a sacarificação do bagaço da cana e possibilitar a produção de etanol de 2ª geração.
01.Abr.2024
CNPEM oferece bolsa de pós-doutorado FAPESP em projeto de biologia do câncer
Perfil desejado | São requisitos da(o)s candidata(o)s: (...) CRISPR/Cas9 (...)
12.Fev.2025
Descoberta de enzima da biodiversidade brasileira revoluciona produção de bioenergia e ganha destaque na Nature
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A pesquisa foi desenvolvida por uma equipe multidisciplinar de cientistas do CNPEM e instituições internacionais de países como França e Dinamarca. De acordo com o Diretor-Geral do CNPEM, Antonio José Roque da Silva, a combinação de técnicas avançadas disponíveis no Centro, incluindo cristalografia por raios-X no Sirius, o acelerador de partículas do Brasil, e engenharia genética com CRISPR-Cas9, foi essencial para desvendar o mecanismo inédito da CelOCE.
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03.Jun.2025
CNPEM lança série Ciência Animada com vídeos educativos sobre pesquisas de ponta
Com linguagem clara e ilustrações animadas, os vídeos abordam temas como (...) edição gênica (CRISPR/Cas9) (...). O objetivo é ampliar a compreensão pública sobre ciência e inovação, oferecendo conteúdo de qualidade para professores, estudantes e o público em geral.
Edição Gênica (CRISPR/Cas9) | Explica como essa ferramenta permite corrigir mutações genéticas e tratar doenças, inspirando-se no sistema imunológico natural de bactérias.
06.Jun.2025
CNPEM anuncia nova instalação de edição genômica (LEG) e receberá propostas a partir de junho de 2025
Facility terá como destaques desenho de estratégias de edição gênica, produção de maquinaria CRISPR e assessoria remota a usuários. O Laboratório de Edição Genômica (LEG) é a nova instalação aberta do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM). Operada pelo Laboratório Nacional de Biociências, que integra o CNPEM, a facility receberá propostas de pesquisa entre 09.Jun e 301.Jul.2025. (...) A instalação de edição genômica oferece suporte técnico e científico para a geração de células knockouts de mamíferos por meio da tecnologia CRISPR/Cas9. O LEG disponibiliza serviços voltados à produção de maquinaria de edição genômica e ao planejamento estratégico dos experimentos, com foco na oferta de treinamento e apoio especializado nas etapas críticas do processo de edição gênica. Dentre os principais serviços oferecidos pelo LEG, destacam-se:
Desenho da estratégia de edição gênica: Suporte na definição da melhor abordagem para nocaute gênico utilizando CRISPR/Cas9, incluindo a seleção de guias, estratégias de validação e avaliação de possíveis efeitos off-target
Produção da maquinaria CRISPR: Fabricação dos componentes moleculares personalizados, como sgRNAs, vetores plasmidiais e complexos ribonucleoproteicos (RNPs), de acordo com o desenho experimental elaborado
Assessoria remota: Orientação técnica a distância para auxiliar os usuários na aplicação da maquinaria CRISPR em seus próprios laboratórios, com orientações sobre transfecção, seleção de clones e validação genotípica. A assessoria será oferecida em até duas reuniões remotas, com duração máxima de duas horas cada, a serem agendadas dentro do período de execução da chamada
O LEG visa ampliar a capacidade nacional em edição genômica, promovendo a autonomia tecnológica e acelerando a geração de modelos para pesquisas biomédicas, farmacológicas e biotecnológicas.
02.Fev.2026
Laboratório de Edição Genômica (LEG) do CNPEM abre 2ª chamada para atendimento de usuários em 2026
Instalação oferece apoio no delineamento experimental, desenho de estratégias de edição gênica, produção de maquinaria CRISPR e assessoria remota a pesquisadores. O Laboratório de Edição Genômica (LEG), instalação do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), dá início à segunda chamada para atendimento de usuários. A submissão de propostas ocorrerá entre 02 e 27.Fev.2026, exclusivamente por meio do sistema SAU Online. Operada pelo Laboratório Nacional de Biociências (LNBio), a facility oferece suporte técnico e científico para a geração de células knock-out de mamíferos utilizando a tecnologia CRISPR/Cas9, com foco no planejamento estratégico dos experimentos e na produção de maquinaria de edição genômica. A proposta é ampliar o acesso nacional à edição gênica, promovendo autonomia tecnológica e acelerando a geração de modelos para pesquisas biomédicas, farmacológicas e biotecnológicas. Entre os principais serviços oferecidos pelo LEG, destacam-se:
Delineamento experimental e desenho da estratégia de edição gênica: suporte na definição da abordagem mais adequada para o nocaute gênico via CRISPR/Cas9, incluindo seleção de guias, estratégias de validação e análise de possíveis efeitos off-target, limitado a até dois genes por proposta
Produção da maquinaria CRISPR: fabricação de componentes moleculares personalizados, como sgRNAs, vetores plasmidiais e complexos ribonucleoproteicos (RNPs), de acordo com o desenho experimental definido
Assessoria remota: orientação técnica a distância para apoiar os usuários na aplicação da maquinaria CRISPR em seus próprios laboratórios, com recomendações sobre transfecção, seleção de clones e validação genotípica. A assessoria será realizada em até duas reuniões remotas, com duração máxima de duas horas cada, dentro do período de execução da chamada
Como parte da estratégia de ampliação do acesso nacional à tecnologia, serão priorizadas propostas provenientes das regiões Norte, Nordeste e Centro-Oeste. Os usuários selecionados também poderão acompanhar presencialmente, no LNBio, os experimentos de produção da maquinaria CRISPR.
28.Mai.2026
Ciência Aberta do CNPEM terá 100 atividades científicas e debates com pesquisadores convidados
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As atividades abordam temas de fronteira da ciência, como (...). Biotecnologia e saúde também ganham espaço com atrações sobre DNA, CRISPR (...)
27.Ago.2026
Laboratório de Edição Genômica (LEG) do CNPEM abre 3ª chamada para atendimento de usuários
Instalação oferece suporte especializado em todas as etapas do planejamento de experimentos de edição gênica por CRISPR/Cas9, incluindo produção de maquinaria CRISPR e assessoria técnica remota. O Laboratório de Edição Genômica (LEG), instalação do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), dá início à terceira chamada para atendimento de usuários. A submissão de propostas ocorrerá entre 01.Set a 02.Out.2026, exclusivamente por meio do sistema SAU Online. Operada pelo Laboratório Nacional de Biociências (LNBio), a facility oferece suporte técnico e científico para a geração de células knock-out de mamíferos utilizando a tecnologia CRISPR/Cas9, com foco no planejamento estratégico dos experimentos e na produção de maquinaria de edição genômica. A proposta é ampliar o acesso nacional à edição gênica, promovendo autonomia tecnológica e acelerando a geração de modelos para pesquisas biomédicas, farmacológicas e biotecnológicas. Entre os principais serviços oferecidos pelo LEG, destacam-se:
Delineamento experimental e desenho da estratégia de edição gênica: suporte na definição da abordagem mais adequada para o nocaute gênico via CRISPR/Cas9, incluindo seleção de guias, estratégias de validação e análise de possíveis efeitos off-target, limitado a até dois genes por proposta
Produção da maquinaria CRISPR: fabricação de componentes moleculares personalizados, como sgRNAs, vetores plasmidiais e complexos ribonucleoproteicos (RNPs), de acordo com o desenho experimental definido
Assessoria remota: orientação técnica a distância para apoiar os usuários na aplicação da maquinaria CRISPR em seus próprios laboratórios, com recomendações sobre transfecção, seleção de clones e validação genotípica. A assessoria será realizada em até duas reuniões remotas, com duração máxima de duas horas cada, dentro do período de execução da chamada
Como parte da estratégia de ampliação do acesso nacional à tecnologia, serão priorizadas propostas provenientes das regiões Norte, Nordeste e Centro-Oeste. Os usuários selecionados também poderão acompanhar presencialmente, no LNBio, os experimentos de produção da maquinaria CRISPR.
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